Имиглюцераза (МНН)

Компенсирует функциональную недостаточность ферментативной активности бета-глюкоцереброзидазы. Катализирует гидролиз гликолипида глюкоцереброзида до глюкозы и церамида и предупреждает накопление глюкоцереброзида в макрофагах, т.е. препятствует образованию клеток Гоше.

Использование в дозе 60 ЕД/кг 1 раз в 2 нед в течение 6 мес способствует улучшению гематологических параметров и уменьшению признаков поражения внутренних органов. Продолжение лечения тормозит прогрессирование болезни и ослабляет выраженность симптоматики со стороны костной системы. Использование в дозе 2,5 ЕД/кг 3 раза в неделю или 15 ЕД/кг 1 раз в 2 нед сопровождается улучшением гематологических параметров, уменьшением размеров печени и селезенки (без изменения симптоматики со стороны костной системы).

Сведения о влиянии на репродуктивную функцию, течение беременности и способности проникать в грудное молоко отсутствуют.

После в/в введения в дозах 7,5, 15, 30 или 60 ЕД/кг в течение 1 ч устойчивая ферментативная активность достигается к 30-й минуте и быстро ослабляется после инфузии. T1/2 — 3,6–10,4 мин, плазменный Cl — 9,8–20,3 мл/мин/кг, объем распределения — 0,09–0,15 л/кг.

Гиперчувствительность.

Возможно, если ожидаемый эффект терапии превышает потенциальный риск для плода.

Категория действия на плод по FDA — C.

С осторожностью в период грудного вскармливания.

Редко: тошнота, диарея, рвота, головная боль, головокружение, повышение температуры тела, кожные высыпания, реакции гиперчувствительности (3% случаев): генерализованный зуд, приливы, ангионевротический отек, одышка, бронхоспазм; ощущение дискомфорта, зуд, жжение, отек в месте венопункции.

Сведения о взаимодействии с другими лекарственными препаратами и пищей отсутствуют.

Не рекомендуется использование в течение 4-х недель доз, превышающих 120 ЕД/кг, т.к. изучение их эффективности не проводилось.